MDS常识

　　骨髓移植/造血干细胞移植/脐血移植的疗效

　　(一)急性髓细胞白血病(AML)：1.自体造血干细胞移植(Auto-HSCT)同化疗相比，移植后复发率降低，无病生存率(DFS)得到改善，M2>M1>M4>M5>M6>M7。于第一次完全缓解CR1期做Auto-HSCT，3年DFS为 40%，CR2期为20%。疗效于CR期何时做Auto-HSCT有关，CR后>9个月后做Auto-HSCT效果最好。2. 异体造血干细胞移植(Allo-HSCT)是AML最有效的治疗方法，但移植相关死亡率高，因此预后较好的AML不必在CR1后就Allo-HSCT;而中、高危AML患者，无严重的心肝肾功能不全，年龄≦55岁，有同胞相合供者，应在CR1 期进行Allo-HSCT，Allo-HSCT的强大抗白血病作用远远超过其较高的移植相关毒性和死亡率的危险。CR1期接受同胞相合移植治疗5年DFS可达60%(45%~75%)，CR2可达30%(20%~45%)，CR3后实施一般为10%(10%~25%);NR实施同胞相合移植治疗5年DFS仅仅<5%。女性移植物抗宿主病(GVHD)发生率较男性低。3. M3目前不考虑移植，复发后行Allo-HSCT;M0需行Allo-HSCT。

　　(二)急性淋巴细胞白血病(ALL)：1. 自体造血干细胞移植(Auto-HSCT)，尚未证明其优于化疗。2. 儿童标危ALL化疗完全缓解(CR)率高，故先考虑化疗。3. 异体造血干细胞移植(Allo-HSCT)是对有高危因素的CR1 期或无高危因素的CR2期儿童ALL及成人ALL的标准治疗选择。只要有HLA相合血缘供者又具备移植条件，以在CR1 期行Allo-HSCT为宜。在CR1期实施同胞相合Allo-HSCT，5年DFS为40%，CR2期再实施，5年 DFS仅仅为10%，且复发率明显增高。

　　(三)骨髓增生异常综合征(mds)：中、高危mds行Allo-HSCT，是唯一治愈的方法。

　　(四)慢性粒细胞性白血病(CML)：2008NCCN首选格列卫(Imatinib，STI571)，如果无效，CML加速期，急变期行Allo-HSCT。在CML慢性期，有同胞相合供者移植，治愈率可达70%。

　　(五)慢性淋巴细胞白血病(CLL)：一线治疗如能使微小残留病(MRD)转阴，无须进一步治疗，如MRD持续阳性且有增加趋势，应用单克隆抗体(抗CD20单抗利妥昔，又称美罗华)强化巩固治疗;Auto-HSCT可延长缓解，但不能治愈，Allo-HSCT可达到长期控制乃至治愈，但相关死亡率高。

　　(六)多发性骨髓瘤(MM)：双次与单次自体移植，无事件生存率(EFS) 20%/10% ;总生存率(OS)40%/20%;CD34+ 细胞选择移植，尚未证明有明显的优越性;清髓移植与非清髓移植，后者移植相关死亡率下降。

　　(七)恶性淋巴瘤：自体造血干细胞移植(Auto-HSCT)明显优于化疗。对于淋巴母细胞淋巴瘤需要行异体造血干细胞移植(Allo-HSCT)。

　　(八)重型再生障碍性贫血(SAA)：一旦确诊重型再障(包含中国分型的SAA-Ⅰ和SAA-Ⅱ型)，年龄≤20岁，有HLA配型相合同胞供者(最好是同卵双生供者)，尽早(确诊后3个月以内)首选异基因造血干细胞移植/骨髓移植/脐血移植(患者体重<40Kg)，移植后长期无病存活率(DFS)可达70%。没有同胞相合供者的重型再障，行免疫抑制治疗如ATG(有效率可达70%，35%可获长期生存)/CsA(有效率也可达50%，25%可获长期生存)，如果此治疗无效和病情加重，亦可行非血缘造血干细胞移植及单倍体相合移植，长期无病存活率(DFS)仍可达40%。

　　(九)脐血移植：有高危因素的小儿及部分低体重成人的急性白血病均可行脐带血造血干细胞移植，一般体重≦40Kg。成人必要时可双份脐血移植。

　　(十)外周血造血干细胞移植(PBSCT)： 一般认为PBSCT有可能取代骨髓移植(BMT)。

　　(十一)自体造血干细胞移植(Auto-HSCT)的最低标准：由于患者体内白血病细胞化疗不能完全杀灭，目前又没有理想的体外净化措施，因此无HLA同胞相合供者的急性白血病行Auto-HSCT，应在CR后再化疗4~6个疗程(或CR>9个月)，至少含两个大剂量化疗，4次腰穿药物注射，骨髓原始细胞≦3%，然后进行自体移植术。

　　总之，造血干细胞移植(HSCT)是目前非常有效的治疗手段： 1. 造血干细胞移植是AML最有效的抗白血病的治疗方法; 2. Allo-HSCT使ALL的DFS进一步提高; 3. CML的移植策略已经改变; 4. 造血干细胞移植给CLL的治疗带来了新的希望; 5. mds的HSCT疗效不断提高; 6. 淋巴瘤的HSCT分级治疗更为合理; 7. MM的移植效果明显; 8. 化疗敏感实体瘤(小细胞肺癌，睾丸癌，卵巢癌，神经母细胞瘤等)，免疫性疾病(SLE，类风湿等)及遗传性疾病(地中海贫血，Fanconi贫血等)可达到长期生存，直至治愈;9. SAA的同胞相合异体移植比免疫抑制治疗DFS明显增高。