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专家介绍
红十字会血康医院院长袁六妮
袁六妮院长

袁六妮 河北无极县红十字会血康医院院长 中国民营医疗机构协会理事 石家庄市政协委员 石家庄市劳动模范.袁大夫从事血液病中医临……【 详细

血康医院副院长袁军清
副院长 袁军清

袁军清 现任河北无极血康医院副院长.毕业于河北医科大学,主修血液学专业,长期从事中医血液病的临床和科研工作,并十分注重传统中医理论……【详细

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最新血液学研究精选

作者:佚名 日期:2019年04月06日 来源:本站原创 浏览:

NFE2突变可促进急性髓系白血病特异性遗传突变的获得


在急性髓系白血病(AML)中,获得性遗传变异具有预后意义,并可指导治疗决策的制定。目前临床算法已纳入了新发突变。


Jonas Samuel Jutzi等人发现AML患者和髓肉瘤患者携带转录因子NFE2突变,并对其功能特征进行研究。研究人员既往在骨髓增殖性肿瘤患者中发现NFE2突变,并证实NFE2突变可使小鼠出现骨髓及髓外异常增殖的表型。 


现研究人员进一步发现34%的NFE2突变小鼠的表型进展成了白血病,伴有或不伴有脊髓肉瘤,或发展为孤立的脊髓肉瘤。而且这些脊髓肉瘤和白血病均发生了AML特异性的变异,包括8号染色体三体、5q上AML常见缺失片段的丢失以及肿瘤抑制因子Trp53突变。


本数据提示NFE2突变具有获得促进向髓肉瘤和/或AML发展的继发突变的倾向。 


抗CD117抗体可同时清除正常的和异常的造血干细胞!


 骨髓增生异常综合征(mds)是一种克隆性疾病,可导致无效造血,并与转化成急性白血病的风险增加相关。mds起源于造血干细胞(HSCs);因此,成功清除mds HSCs是所有治疗方案的核心部分。


 但是,目前的治疗措施,包括异基因造血干细胞抑制(HCT),均不能消除引发疾病的mds HSCs,使得治愈可能性低、复发率高。在本研究中,研究人员发现结合细胞表面CD117(c-Kit)的单克隆抗体(mAbs)可靶向清除人HSCs。研究人员发现,抗人CD117 mAb,SR-1,在体外可抑制正常脐带血和骨髓的HSCs。而且,SR-1和临床级人源化的抗人CD117mAb,AMG191,在可清除正常的HSCs和mds HSCs。抗CD117 mAb还可促进正常供体人HSCs在MDS移植小鼠模型中的移植,恢复正常的造血,并根除侵袭性病理性MDS细胞。


本研究首次证明了抗人CD117 mAbs可作为新的治疗方法来根除MDS HSCs,增强异基因HCT的治疗效果。除此之外,研究人员还为这些抗体制剂的应用奠定了基础,不仅可用于治疗MDS,还可用于治疗其他多种可采用移植治疗的HSC来源的血液和免疫系统疾病。


 Venetoclax联合奥比妥单抗治疗慢性淋巴细胞白血病的疗效和安全性


Ian W. Flinn等人开展一单臂的、开放性的1b期研究,评估venetoclax与奥比妥单抗联合应用时的最大耐受剂量(MTD),以及其应用于复发性/难治性(R/R)或既往未治疗过的(1L)慢性淋巴细胞白血病患者时的安全性和耐受性。研究人员采用3+3的设计方案,venetoclax的剂量从100mg递增至400mg。首先患者venetoclax(A方案)或奥比妥单抗(B方案)来比较两种方案的安全性,同时明确用于进一步研究的剂量和方案。采用venetoclax-奥比妥单抗治疗6个疗程,随后予以venetoclax单药维持治疗,直到病程进展或固定治疗满1年(1L)。 


共招募了50位R/R患者和32位1L患者,研究治疗期间未出现剂量限制性副反应。两种治疗方案的安全性无差异。B方案和venetoclax 400mg被用于进一步研究。


最常见的3-4级副反应有中性粒细胞减少(R/R组 58%,1L组 53%)。R/R组和1L组患者3-4级感染的发生率分别是29%和13%,1L组中无致命性感染发生。所有输液反应均为1-2级。无临床肿瘤溶解反应发生。R/R组和1L组患者的总体最高缓解率分别高达95%(CR/CRi, 37%)和100%(CR/CRi, 78)。最后一次奥比妥单抗用药后3个月之后,R/R组和1L组外周血中最小残留病灶(MRD)的阴性率(<10-4)分别为64%和91%。 


综上所述,venetoclax联合奥比妥单抗治疗复发性/难治性或既往未治疗过的慢性淋巴细胞白血病患者,安全性良好,可获得持久的缓解,以及较高的MRD阴性率。 




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